Maladies rares: un nouveau médicament contre la protoporphyrie Érythropoïétique

Aussi, en Italie, a été adoptée et est entrée dans le remboursement d’un médicament qui est la Afamelatonide, la même molécule pour laquelle il a été demandé l’approbation du monde entier, cette substance, l’industrie pharmaceutique va être utilisé pour traiter la protoporphyrie Érythropoïétique (PPE); selon Clinuvel, la société australienne qui produit le médicament, ce qui a été décidé par l’AIFA, prévoit l’approbation formelle de l’autorisation de commercialisation par les autorités réglementaires et européennes ou américaines.

Mais qu’est-ce que protoporphyrie Érythropoïétique (PPE); c’est un type de Porphyrie héréditaire et rares, et donc nous sommes dans le domaine des maladies rares, qui, en raison de l’absence d’une enzyme, la cause d’une augmentation de violet-pigments rouges dans le corps. Nous parlons d’une maladie connue pour être d’au moins 50 ans, que pour aussi rare qu’il a touché quelque chose comme 150 mille personnes dans la seule Europe. Dans le cas de la protoporphyrine qui est un particulier de la porphyrine est produite en excès par la moelle osseuse, avec un risque que vous allez à s’accumuler dans le corps et au-delà les dégâts que provoque dans les principaux organes tels que la peau, le foie, lorsqu’il s’accumule dans la peau, il provoque un phénomène connu sous le nom de photosensibilité et, par conséquent, les dommages tels que les coups de soleil, même sans exposition aux rayons du soleil.

La découverte de Afamelanotide pourrait être d’une grande ressource dans les mains de la médecine pour traiter et résoudre au moins une des formes de la porphyrie, la plus importante et difficile à guérir.

medlineplus

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